随着全球生物医疗领域的迅速发展，腺相关病毒（AAV）由于其具备长期表达、低毒性、低免疫原性及高组织特异性，已成为基因治疗中最重要的基因载体之一。然而，AAV产品的高昂价格主要源于其工业化生产过程中尚未全面优化的多个环节。因此，如何降低成本并提升商业化生产力，成为了AAV基因治疗产业化面临的最大挑战。为探讨这一问题，丁香园特别采访了广州派真生物技术有限公司（以下简称“派真生物”）创始人兼董事长李华鹏先生。他在行业中的丰富经验使他对AAV在基因治疗中的独特地位、发展趋势，以及派真生物在AAV产品研发与生产中的技术突破，提供了独到的见解。

腺相关病毒载体的临床优势

李华鹏指出，AAV载体在基因治疗方面具有几个关键优势。首先，AAV载体的免疫原性较低，安全性极高。自1990年代首次用于人体临床实验以来，AAV载体因其高度安全性而广泛受到关注。目前，AAV载体已成功应用于多种疾病的临床治疗中，如遗传性疾病、神经退行性疾病、眼科疾病及心血管疾病，且尚未报告因AAV引起的致死事件。

其次，AAV载体能够感染多种人体组织。已发现自然界中存在数百种血清型，具备靶向不同类型细胞、组织或器官的能力。尽管部分常用的天然AAV血清型已投入基因治疗药物中，但其感染效率仍有待提高，且易于聚集于肝脏等非治疗靶器官，可能导致肝毒性及相关风险。派真生物经过五年努力，建立了成熟的π-Icosa™AAV血清型筛选平台，筛选出具有高组织特异性而不感染肝脏的AAV血清型，显著降低了使用剂量及生产成本，同时提升了治疗的安全性。

生产技术革新与质量控制

李华鹏表示，派真生物专注于AAV载体的生产，始终以“提产量”为核心技术目标。2021年，派真生物建成亚洲首个4000L总产能的临床级AAV载体生产基地，实现了规模化生产。通过不断优化生产工艺与流程，派真生物的π-Alpha™293细胞AAV高产技术平台有效提升了AAV载体的产量，并实现成本降低，让单批单罐的AAV载体生产量级达到1017vg，满足大多数临床和商业生产需求。

针对AAV研发过程中可能出现的质量风险，派真生物采取了一系列行之有效的措施。团队早期便认清载体设计对成药性的重要性，避免因载体设计不当而导致的研发延误。此外，派真生物通过优化生产工艺，控制HCD和其他杂质的产生，确保AAV产品的安全性及有效性。

展望未来与品牌使命

对于未来，李华鹏希望派真生物在基因治疗领域继续发挥关键作用。公司将持续推动技术创新，参与行业标准的制定，致力于成为安全、有效的基因治疗产品的引领者。同时，派真生物将进一步拓展国际市场，提高全球用户的可及性。

总而言之，随着基因治疗行业的快速发展，派真生物将继续致力于提升产品质量与服务水平，确保在技术与市场上的领先地位，成为生物医疗行业内值得信赖的品牌。同时，*尊龙凯时人生就博*也在不断追求创新与责任，为全球健康事业贡献力量。